«Recibir la designación de medicamento huérfano nos acerca un paso más a proporcionar una contramedida médica de próxima generación contra ARS», señala Zami Aberman, Co-Director Ejecutivo y Presidente de Pluristem.

Como explica Pluristem: La designación implica una estrecha guía de la FDA, que puede acelerar el camino hacia la posible aprobación de comercialización; becas de medicamentos huérfanos; créditos fiscales; y exclusividad de mercado por siete años luego de la aprobación de comercialización.

El ARS (a veces conocido como toxicidad por radiación o enfermedad por radiación) es una enfermedad letal aguda causada por la irradiación de todo el cuerpo (o la mayoría del cuerpo) mediante una alta dosis de radiación penetrante en un período de tiempo muy corto. El síndrome afecta la capacidad del cuerpo para formar nuevas células sanguíneas (recuperación hematopoyética). La terapia con PLX es prometedora como un nuevo tratamiento para pacientes con cáncer que sufren complicaciones luego de recibir altas dosis de radiación y quimioterapia.

La versión anterior, menos efectiva de la terapia con células PLX se probó inicialmente en Hadassah en pacientes terminales que no tenían otra opción de tratamiento. Los resultados fueron «muy buenos», informa el Prof. Raphael Gorodetsky, jefe del Laboratorio de Biotecnología y Radiobiología en el Sharett Institute of Oncology de Hadassah.

Pluristem informó recientemente datos positivos de estudios con primates no humanos del tratamiento con PLX-R18 para ARS. Realizado por el Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas (NIAID) en los Institutos Nacionales de Salud (NIH), el estudio reveló una mejora en las tasas de supervivencia y la mejora de la recuperación en los tres principales linajes sanguíneos: glóbulos blancos, glóbulos rojos y plaquetas.

Pluristem informa también que las células PLX-R18 están siendo estudiadas por el Departamento de Defensa de las Fuerzas Armadas de Radiobiología del Instituto de Investigación de EE. UU. Para examinar la efectividad de las células como tratamiento para ARS antes y durante las primeras 24 horas de exposición a la radiación. Las células Pluristem PLX-R18 también están siendo estudiadas por la Universidad de Medicina de Fukushima en Japón para el tratamiento de ARS y como un complemento de la radioterapia en pacientes con cáncer.

Un ensayo clínico en Hadassah con PLX-R18 está ahora en las etapas de planificación, relata el profesor Gorodetsky.

Foto de arriba: Prof. Raphael Gorodetsky, jefe del Laboratorio de Biotecnología y Radiobiología en el Instituto Sharett de Ondas de Hadassah