Un estudio de Fase 2 en el Hospital Hadassah Ein Kerem ha revelado mejoras clínicas significativas en pacientes con esclerosis múltiple progresiva (EM) después de ser tratados con células madre NG-01 desarrolladas por NeuroGenesis, una compañía biofarmacéutica en etapa clínica que avanza en terapias celulares innovadoras para combatir enfermedades neurodegenerativas.
El estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 14 meses, compuesto por 48 pacientes, fue dirigido por el profesor Dimitrios Karussis, director del Centro de Esclerosis Múltiple de Hadassah, junto con el Dr. Petrou Panayiota y el Dr. Ibrahim Kassis. Las células madre NG-01 utilizadas para tratar a los participantes son autólogas, lo que significa que se obtienen del paciente. Se identifica, cultiva y mejora una subpoblación única de células de la médula ósea. Luego, las células se devuelven al paciente, que poseen el potencial de estimular el crecimiento de tejido nervioso, provocar una respuesta del sistema inmunológico y proteger los nervios contra la degeneración.
Los resultados indican:
- No se detectaron problemas de seguridad graves relacionados con el tratamiento.
- Significativamente menos pacientes experimentaron fracaso del tratamiento (progresión de la enfermedad) en los grupos de tratamiento con NG-01 intratecal (IT) e intravenoso (IV), en comparación con los del grupo placebo (6,7 por ciento, 9,7 por ciento y 41,9 por ciento, respectivamente).
- El 58 por ciento de los pacientes tratados intratecalmente con NG-01 no mostraron ninguna evidencia de actividad de la enfermedad durante todo el período de tratamiento.
- Los grupos de tratamiento con NG-01 demostraron una mejora significativa en la capacidad para caminar.
- La administración IT de NG-01 fue más eficaz que la IV para varios parámetros clave de la enfermedad: disminución de la tasa de recaídas, mejora de las redes motoras, cambios mensuales de la carga de la lesión en T2 de la RMN y prueba de clavija de nueve orificios (una prueba de destreza de las extremidades superiores ).
«El tratamiento fue bien tolerado y el ensayo cumplió con todos sus criterios de valoración principales», dijo el investigador principal principal, el profesor Karussis. «La mejora de los pacientes fue en muchos casos bastante notable e incluyó la recuperación de la función motora y efectos notables en sus capacidades cognitivas».
El profesor Karussis agregó: “Aunque actualmente tenemos varias opciones de tratamiento buenas para la EM remitente y recidivante, nos quedamos cortos a la hora de proporcionar un tratamiento eficaz para la EM progresiva que podría suprimir sustancialmente la progresión de la discapacidad. Este ensayo proporciona resultados alentadores y sugiere un potencial para un nuevo enfoque que puede no solo ralentizar la progresión de la enfermedad, sino incluso inducir una mejora y promover los mecanismos de reparación en la EM progresiva «. Los autores concluyen: «Se justifica un ensayo de fase 3 para confirmar estos hallazgos».
La tecnología ahora está siendo desarrollada por NeuroGenesis, con una licencia de Hadasit, la empresa de transferencia de tecnología de la Organización Médica Hadassah.
“La EM progresiva es una enfermedad crónica y debilitante sin un tratamiento satisfactorio para mejorar o revertir la discapacidad establecida”, dijo Tal Gilat, director ejecutivo de NeuroGenesis. “Por lo tanto, estamos muy contentos de presenciar el efecto positivo significativo de nuestras células NG-01. Tras las interacciones recientes con la Administración de Alimentos y Medicamentos, esperamos confirmar y ampliar estos hallazgos en un gran ensayo multicéntrico de EM y continuar con estudios avanzados en indicaciones adicionales, como la ELA «.
